渐冻症（ALS）药物开发联合实验室
挂牌与签约仪式
近日，中美瑞康与著名渐冻症抗争者、京东集团原副总裁蔡磊先生创办的罕见病关爱平台渐愈互助之家共同成立渐冻症（ALS）药物开发联合实验室。中美瑞康与蔡磊先生长期致力于攻克渐冻症事业，此次联合实验室的成立，标志着双方在渐冻症研究和治疗领域将进一步汇集优势资源、共享科研成果，加速渐冻症药物研发和临床应用，开启全新篇章。
签约仪式上，渐愈互助之家代表宋涛老师与中美瑞康创始人/CEO李龙承博士签署战略合作协议，共同为联合实验室揭牌，见证这一重要历史时刻。随后，特邀媒体医药魔方和猎药人俱乐部对蔡磊先生和李龙承博士就双方的合作经历及各自在渐冻症领域进行的努力等问题进行了专访。在学术交流环节，中美瑞康首席战略官谢文凯博士以“针对渐冻症的小核酸药物开发”为主题向与会嘉宾展示了中美瑞康渐冻症药物开发的多样化解决方案以及多个已处于临床前和临床阶段的治疗渐冻症的小核酸管线项目。
中美瑞康创始人/CEO李龙承博士表示：蔡磊先生不仅是一位杰出的企业家，更是一位勇敢的渐冻症抗争者。他多年来一直积极抗击疾病，为渐冻症患者群体发声，为推进渐冻症药物研发呕心沥血。秉承创新和以临床需求为导向的立项原则，借助我们在全球领先的中枢神经系统SCADTM递送技术，中美瑞康已经建立了多个治疗渐冻症的新药管线。令人兴奋的是我们第一个治疗渐冻症的新药RAG-17经过3年多的潜心开发已经进入临床验证，初步结果显示出积极的疗效和良好的安全性。RAG-17在开发过程中得到了蔡磊先生及团队的全方位的大力支持和帮助，包括为我们的项目完成一项关键的临床前药效学研究并获得了结论性的药效学数据，积极对接临床资源和招募患者，以及提供宝贵的资金支持。这个项目的顺利推进，充分体现了蔡磊先生以一己之力与渐冻症抗争的决心和毅力所带来的对药物开发、对科学进步、对改变患者无药可医的现状产生的巨大推动作用。未来双方将继续借助各自的资源优势，深化、扩大合作模式，赋能渐冻症药物的开发及转化，力争更快将药物用于患者，为患者带来生的希望。
蔡磊先生表示：过去四年里，我们在中国罕见病渐冻症科研数据平台、患者需求聚集、基因组学分析、蛋白组学、代谢组学、病理库建设、iPSC、类器官快速筛药等研究方面实现了突破，也携手诸多药企加速推进渐冻症药物开发。中美瑞康RAG-17药物的药效全球领先，我对这款药物及其带来的希望给予高度评价。联合实验室的成立是双方合作的新起点，我们希望能够携手加快推进过去药物开发的突出成果，同时期待中美瑞康强大的科学家团队带来更多更好的药物研发路径，给渐冻症、阿尔兹海默症、帕金森等诸多疾病领域带来挽救生命的希望和可能。每款药物研发、每个疾病救治都具有广阔深远的社会意义，我呼吁社会各界和投资界关注渐冻症及生物医药的发展，希望神经退行性疾病获得更多政策支持与倾斜，给渐冻症患者带来救治的更多希望。
中美瑞康与蔡磊先生渐愈互助之家携手，不仅是两个团队的持续深度合作，更是对于科学、对于生命、对于希望的一次深刻追求。我们将为渐冻症患者开发更有效的治疗方法，改善患者的生存质量，挽救更多的患者生命，直到找到治愈这一绝症的药物。在未来的日子里，让我们携手并进，共同创造一个无渐冻症的明天。
关于挂牌与签约仪式上
蔡磊先生致辞与媒体专访
蔡磊先生致辞
中美瑞康李龙承教授及团队成员、还有参会的嘉宾媒体朋友，大家好！
非常高兴，我们今天在中美瑞康举行这次渐冻症药物开发联合实验室挂牌仪式，这是基于我们过去两年多来和中美瑞康在渐冻症研究、药物开发的深入合作、探索，实现了领先美国和全世界的药物研发和临床成果之后，我们进一步希望在此基础上，能够加快研发进程，以及利用顶尖的RNA干扰医疗技术，推动进一步开展SOD1渐冻症药物的临床、救治工作，未来还包括FUS，甚至是覆盖所有的渐冻症患者的通过基因治疗的可能。
大家可能不知道，中美瑞康在李龙承教授带领下，已经是中国乃至世界领先的RNA干扰技术的生物科技公司。RNA干扰技术在2006年获得诺贝尔奖，至今还不到20年，也就是说，中国在生命科学上，我们基础研究的步骤、进展在全世界并不落后。中国的政策支持、社会关切、还有我们病患的团结，尤其是中国的患者群体众多，生命救治需求庞大，药物研发和治疗的需求也很庞大，我们有望利用先进的生命科学技术在中国实现药物研发的领先突破，这个不是梦想。两年前，中美瑞康带着对渐冻症病患生命救治的关切和高度的社会责任感，在多条药物研发的基础上，毅然投入数千万元，用于渐冻症药物的研发和推进。
我们当时（两年前）就看到了中美瑞康RAG-17在临床前震撼的药效结果，当时我们合作，在动物实验上小鼠活到了三百多天。很多人不知道这是什么概念，渐冻症的小鼠全世界统一使用的是SOD1 G93A，这些小鼠平均的生存中位值是120天到160天左右，美国刚批准上市的最好的单基因渐冻症药物Tofersen，在世界上实现了领先。去年FDA批准，中国今年引入，每年的治疗费用近两百万元。但要和大家说的是，Tofersen治疗的小鼠生存中位值为205天，而中美瑞康药物治疗的生存中位值最多超过了三百多天，也就是说从数据看，我们中国的药企的药效超过了美国目前世界领先药物的2-3倍。我们用1年多的时间，已经在国家神经系统疾病临床医学研究中心——北京天坛医院上临床，目前患者反馈良好，内部掌握的初步情况来看，他们已经实现了病情基本稳定，可以说救治生命的目标可能实现，等待着进一步长期观察。
以上是我想在今天的会议给大家汇报前期携手中美瑞康实现的突破性成果。但是目前，融资环境并不乐观，中美瑞康大力投入多条管线，而基因药物作为前沿的医学手段，成本高昂，目前也急需得到社会和投资机构的关注。我们感谢各位在前期的努力和成果，也希望得到支持和助力，把这项领先世界的成果尽快转化，帮助中国乃至全世界的病人。今天的挂牌和签约，不仅是我们对过去合作成果的汇报，也是双方合作的新起点。希望在李龙承教授强大的科学家团队的支持下，我们能给渐冻症、阿尔兹海默症、帕金森等，还有诸多的通过基因、核酸技术可能实现突破的罕见病群体，带来更多的生命救治的希望、方法、可能，我们将不遗余力继续努力，谢谢大家！
特邀媒体专访
问：您是何时，从何途径了解到中美瑞康 RNA干扰(RNAi)项目 RAG-17 的?相比过去几年您了解、接触或尝试的其他疗法，RAG-17展现出了怎么的优势?
答：在今天这个时刻，很有纪念意义。在两年前中美瑞康的李龙承教授通过媒体看到我们在竭尽全力推动渐冻症药物研发，他找来告诉我们，RNA干扰技术应该对渐冻症救治有很大希望。我非常高兴，我们迅速就展开了临床前的动物实验。
毫不夸张地说，目前RAG-17的药效在全世界遥遥领先，目前我们在全世界还看不到任何第二款治疗渐冻症的药物在SOD1动物模型 G93A的中位生存期超过300多天，目前只有中美瑞康的RAG-17。虽然他只是针对渐冻症群体中的一小部分——SOD1单基因的突变。但是科学一直在进步，只有一步步突破，才能走向渐冻症攻克的胜利。
它的优势是药效震撼，不仅体现在临床前试验。第二，这是我们中国药企开发，成本将显著低于进口药。所以我毫不掩饰对于RAG-17药效的高度评价和它所带来的希望，因为这一切基于真实的药理药效和临床研究，它是现实的科研数据。
问：与 ALS 对抗这几年，您和团队取得了哪些关键进展?如果请您以 ALS 患者代表的身份向社会、政府、产业界、科学界提一些呼吁，您想说什么?
答：在过去的四年里，我和团队竭尽全力，希望为渐冻症的生命救治、药物研发做好基础。包括我们建立了世界最大的以患者为中心360度全生命周期的渐冻症科研数据平台，并链接了约一万五千名患者；我带头并呼吁千人志愿遗体和脑脊髓组织捐献，从0到1推动建立了中国的渐冻症病理科研样本库；携手华大集团、中国科学院超算中心进行渐冻症患者规模化开放基因库建设和分析，目前已经实现基因层面病因研究的新发现；建立大规模的患者血液和脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、iPSC分化运动神经元、ALS类器官等科研样本平台；我们也通过临床前动物实验基地进行合作，包括和中美瑞康的合作，但是我们从往前推进到动物实验完成药效只用了90多天，但是常规要完成动物实验合作，需要完成商务沟通谈判签约、老鼠预订、等待动物实验开始等流程，需要近一年或一年以上的时间。但我们高效、低成本携手推动，有利于药企往前加快推进。
渐冻症不仅是一个罕见病，不仅是一个残酷的绝症，还和帕金森、阿尔茨海默症等同属于同类神经退行性疾病，在全球有6000多万名患者，随着预期寿命延长未来神经系统疾病的患者也会越来越多。渐冻症的攻克可以为神经退行性疾病药物的快速研发提供了一个快速模型，所以希望向社会各界和投资界呼吁关注渐冻症，关注神经退行性疾病，关注疑难病。目前是生命科学领域具有崭新希望的时代，关注生物医药的研发，就是关系我们每一个人的幸福和身体健康。
这是值得我们共同投入的生命科学时代，希望大家更多的关注。这并不是说研发出药物能卖多少钱，我们十万名患者，每个家庭负担都很重。如果每个家庭挽救生命，可以实现一百万的社会效益，那我们拯救了十万人，那就能创造一千个亿的社会价值。所以说，每个疾病的救治，药物研发的社会价值，具有广阔和深远的社会意义，关系每一个人的健康和家庭幸福，希望大家关注生物医药的发展，多多支持。
问：目前中国企业在渐冻症上有哪些突破?您对中美瑞康的冻症(ALS)药物开发联合实验室有何期待?
答：攻破渐冻症需要更多人共同努力，最终才能成功研发药物。中国在罕见病症的科研数据平台、患者聚集、基因组学分析、iPSC快速筛药平台、快速临床推进等研究方面实现了突破。之前的研究仅仅发现不到10%的渐冻症是由基因导致的，而根据我们和基因公司、iPSC、类器官等合作，发现大约40%与基因有关。相信如今快速发展的基因技术、RNA核酸技术能够给渐冻症攻克带来更多希望，所以一步一步地努力，总有一天渐冻症终将被攻克。刚才李教授提到了，他们在布局的远远大于我们今天展示的成果，除了SOD1，还有要覆盖几乎所有的渐冻症患者。RAG-17的突破不仅仅是中国的突破，也是世界的突破。通过中美瑞康联合实验室的合作，是我们对未来继续深入合作的进一步展望，我们希望能够把过去实验的药物研发的突出成果，往前加快推进，这需要社会各界、投资机构和患者群体的共同支持，我们对此相信并期待。联合实验室的建设，相信可以给渐冻症患者带来救治的更多希望。中美瑞康目前不仅仅布局了3条管线，我们在基础研究方面密切探讨，希望未来会有更多更好的药物研发路径在联合实验室诞生，我对此非常期待，这是所有患者的希望。
问：国内企业在渐冻症研发上还存在哪些挑战?从整个社会层面来看，您认为怎样能加速推进我国渐冻症新药的研发?对于和您一样的渐冻症患者，您有什么想对他们说的?
答：目前融资环境不太好，中美瑞康虽然前期融资超过2亿元人民币，但是中美瑞康同时布局多条管线，同时基因药物研发的投入非常之大，需要更多资金投入方可持续推进药物开发上市。据了解，基因核酸药物一次GMP标准的制备成本就大约是三千万元。但这只是整个药物研发的一小部分，启动临床前动物实验，临床试验，包括一期二期三期等等的漫长道路，迫切需要我们各界的关心和支持，包括资本的投入。我也希望社会层面能有更多人关注罕见病，比如说为药物研发开辟绿色通道，我们也希望给予更多政策支持，包括临床前动物试验、IIT等，可以给予更多的政策倾斜。罕见病天然关注度不足、投入有限，我们每天在中国都有约60名渐冻症病友去世，希望患者群体可以更加凝聚起来，参与支持药物研发。也希望媒体朋友们可以多多呼吁支持、关注罕见病患者的救治。
关于中美瑞康
中美瑞康（Ractigen Therapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。详情请访问官网www.ractigen.com
关于渐愈互助之家
“渐愈互助之家”是由蔡磊先生发起的以关注渐冻症等疑难重症为目标的科研平台。目前已链接上万名渐冻症患者。作为一个兼备大数据、人工智能技术、专业医学等特征的数智化服务平台，“渐愈互助之家”以患者为中心，主动参与并干预到渐冻症的救治、护理、寻医问药等重要工作中。同时，为患者提供最新进展的临床研究参与机会、专家咨询、基因检测解读，病历评估及护理建议等。团队汇集了具备资深生物医学为背景的科研人员及大型互联网公司背景的运营人员，并以“联合社会各界，攻克渐冻症及其他神经退行性疾病，极力挽救几十万患者和家庭”为使命，聚集真实世界动态数据研究，希望携手社会各界科学家、医疗机构及药企，成为助力渐冻症攻克的加速器，为诊疗干预策略、完善诊疗服务体系、提高药物可及性等提供科学依据。详情请访问官网www.askhelpu.com
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